大公司
创新疗法获FDA突破性疗法认定
治疗自身免疫性肺病
药明康德：日前，Savara公司宣布，美国FDA授予其在研药物Molgradex突破性疗法认定，用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（autoimmunepulmonaryalveolarproteinosis，aPAP）患者。
Savara公司开发的Molgradex是一种重组人源GM-CSF的吸入制剂。Molgradex已经被美国FDA和欧洲药品管理局授予治疗PAP患者的孤儿药资格。目前，Molgradex还在被开发用于治疗因非结核分枝杆菌（NTM）导致肺部感染的患者。
该突破性疗法的认定是基于一项名为IMPALA的3期试验结果。该试验是一项随机，双盲，含安慰剂对照组的关键性临床研究，旨在评估Molgradex治疗aPAP患者的疗效与安全性。试验的主要终点是治疗24周后，患者肺部磨玻璃样影（GGO）的评分，血清PAP生物标志物的变化。关键性次要终点包括，与基线相比的动脉-肺泡氧梯度（A-aDO2）的变化，患者的临床症状和功能的改善，步行六分钟的路程，以及需要接受全肺灌洗（WLL）次数的变化等。
FDA批准Lynparza
标签扩展至胰腺癌
美中药源：FDA批准阿斯列康和默沙东的PARP抑制剂Lynparza标签扩展至胰腺癌一线化疗后的维持疗法，用于铂类药物化疗后至少16周无进展的BRCA变异胰腺癌患者。这个批准是根据一个叫做POLO的三期临床试验结果，在这个有人参与的试验中Lynparza比安慰剂显著延长PFS（7.4对3.8个月）、达到试验一级终点。基线有肿瘤患者的应答率也是Lynparza高于安慰剂（23%对12%）。一个关键二级终点OS数据虽然没有完全成熟但中期分析显示两组未能达到统计区分。两周前FDA专家组以7：5支持这个药物上市。
首个国产十三价肺炎球菌多糖
结合疫苗获批上市
药明康德：近日，国家药品监督管理局批准玉溪沃森生物技术有限公司申报的13价肺炎球菌多糖结合疫苗（以下简称13价肺炎结合疫苗）上市注册申请。该疫苗主要用于6周龄至5岁（6周岁生日前）婴幼儿和儿童，预防肺炎球菌1型、3型等13种血清型肺炎球菌引起的侵袭性疾病。
目前，全球已上市的13价肺炎球菌结合疫苗仅美国辉瑞（惠氏）公司生产。年该疫苗获批进入我国，是之前国内预防小年龄群婴幼儿肺炎的唯一疫苗。此次批准的13价肺炎球菌多糖结合疫苗是我国首个自主研发生产的国产疫苗，同时也是全球第二个产品。
国家药监局深入贯彻落实国务院常务会议精神，在加快临床急需境外新药进口审批的同时，积极鼓励和支持国产企业研发申报，并通过采取早期介入、全程指导、优化程序、及时跟进等方式，加快推进国产疫苗注册上市。此次13价肺炎结合疫苗的上市，将提高该类疫苗的可及性，更好地满足公众需求，为保护婴幼儿健康、预防相应血清型肺炎球菌引起的侵袭性疾病发挥重要作用。
新政策
国家谈判药品挂网
区域代理权要竞标
赛柏蓝：12月28日，国家医保局联合国家卫生健康委发布《关于做好年国家医保谈判药品落地工作的通知》，要求各省（区、市）药品集中采购机构要在年12月底前，将97个药品在省级药品集中采购平台上直接挂网，国谈品种不受药占比限制、不受医保总额控制、不受医疗机构用药数目限制。
97个药品与常规准入药品于年1月1日起，同步实施版医保目录。谈判药品在协议期内按照乙类药品有关规定支付，各地不得将谈判药品调出目录，也不得调整限定支付范围。
并要求各定点医疗机构，不得以医保总额控制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品配备、使用。
新技术
揭示GCN2抑制肿瘤微环境中的
抗肿瘤免疫反应
生物谷：在一项新的研究中，来自加拿大、美国、巴西和意大利的研究人员通过使用质谱流式细胞技术（masscytometry）、转录组学和转录因子结合分析来确定GCN2对黑色素瘤中的髓样抑制细胞表型和免疫反应的功能性影响。
他们发现，髓样抑制细胞中的GCN2缺失促进肿瘤相关巨噬细胞和髓样抑制细胞的表型转变，从而促进了抗肿瘤免疫反应。飞行时间质谱流式细胞技术（time-of-flightmasscytometry,CyTOF）和单细胞RNA测序表明这是由于肿瘤微环境的变化：巨噬细胞和髓样抑制细胞的促炎性活化的增加和肿瘤内CD8+T细胞中的干扰素-γ表达。从机制上讲，GCN2通过促进转录因子CREB-2/ATF4的翻译增加而改变了髓样抑制细胞的功能，其中CREB-2/ATF4是小鼠和人类中巨噬细胞和髓样抑制细胞的成熟和极化所必需的，而且利用小干扰RNA靶向Atf4可降低肿瘤生长。最后，对皮肤黑色素瘤患者的分析表明GCN2依赖性的转录特征与巨噬细胞极化、T细胞浸润和总体存活率负相关。
间歇性禁食对
健康、衰老和疾病的影响
中国生物技术网：近日，发表在《新英格兰医学期刊（NEJM）》上的这篇研究中，来自美国约翰·霍普金斯大学医学院的神经科学家MarkMattson教授又得出了新的结论：间歇性禁食确实有效，并且可以成为健康生活方式的一部分。
Mattson表示，尽管还需要做更多的研究来证明间歇性禁食对学习和记忆的影响，但如果找到了这种证据，那么禁食，或模拟禁食效果的药物，可能会提供预防神经变性和痴呆症的新干预手段。他说：“我们正处于一个转折点，我们可能很快就会考虑在医学院课程中加入有关间歇性禁食的信息，以及关于健康饮食和锻炼的标准建议。”Mattson承认，研究人员并未完全理解代谢转换的具体机制，并且有些人无法或不愿意坚持禁食方案。但他认为，在耐心的指导下，大多数人可以将其融入生活中。身体需要一些时间来适应间歇性的禁食，以使人摆脱最初的饥饿感和烦躁不安。
Mattson说：“我们应告知患者，在禁食开始时感到饥饿和易怒是很常见的，通常在身体和大脑习惯了新习惯后两周到一个月后就会消失。”为了克服这一障碍，Mattson认为医生应该建议患者在几个月的过程中逐渐增加禁食的持续时间和频率，从而不至于因无法忍受禁食的痛苦而放弃。Mattson说：“就像所有生活方式的改变一样，对医生来说，了解科学是很重要的，这样他们才能传达潜在的好处、危害和挑战，并提供支持。”
科学家发现心衰患者特殊标志物
或可预测1-3年内死亡风险
生物探索：一项由加州大学洛杉矶分校领导的研究揭示了一种新的方法来预测哪些“稳定性”心力衰竭患者在一到三年内死亡的风险更高。稳定性心力衰竭患者是指那些有心脏损伤但不需要住院的患者，尽管他们具有相似的特征，但有些人的疾病进展迅速，有些则保持稳定。研究表明，神经肽Y（一种由神经系统释放的分子）水平较高的患者在一到三年内死亡的可能性是神经肽Y水平较低的患者的十倍。
这项研究结果可为研究人员提供一种方法，使其将具有稳定性心力衰竭的高风险患者与其他处于相同状况的患者区分开，从而可以告知哪些患者可能需要更积极、更有针对性的治疗方法，该研究还强调了针对神经系统的心力衰竭治疗的必要性。进一步的研究可以帮助确定是否可以通过侵入性较小的措施（例如简单的抽血）来确定患者的死亡风险，以及对这些人的早期积极干预是否可以降低其死亡风险。
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